암 치료 패러다임을 바꿀 유전자 치료제가 나온다. 스위스 제약사 노바티스 백혈병 유전자 치료제 킴리아(Kymriah)가 미국식품의약국(FDA) 판매 허가를 득했다. 세계 최초 항암 유전자 치료제가 허가를 받았다.
노바티스는 펜실베이니아 대학 연구팀으로부터 기술 제휴를 통해 킴리아는 유전자 치료요법을 만들었다. 기존 항암제는 암 세포 외에도 정상 세포까지 공격해 부작용이 심했다. 킴리아는 환자에서 채취한 면역세포(T세포)에 혈액암 세포를 공격해 죽이도록 명령하는 새 유전자를 넣어 환자에게 재주입한다.
T세포 유전자 치료요법은 환자 자신 세포를 활용하고 암세포만 선택적으로 골라 공격한다. 치료효과가 높고 부작용은 적다. 3~25세 급성 림프구성 백혈병 환자에게 사용 가능하다. 노바티스는 환자 63명을 대상으로 임상시험을 실시해 치료 3개월 뒤 83% 치료 효과를 확인했다.
치료는 환자 개별 맞춤형으로 이뤄진다. 면허를 받은 메디컬센터에서만 치료가 가능하다. 환자 혈액에서 T세포를 채취, 냉동해 노바티스로 보낸다. 치료 과정에서 면역체계가 과잉반응을 나타내는 사이토카인 폭풍이 나타날 수 있다. 부작용 대처 가능한 병원에서 진료를 받는다.
급성 백혈병 환자는 국내 백혈병 환자 20% 정도다. 벌써부터 이 약에 대한 환자들의 관심도 높다. 기존 약제로 치료되지 않는 환자들에게 희망이 되기 때문이다.
환자들이 감당하기엔 비용 부담이 높다. 환자 당 47만5000달러(약 5억4000만원)로 고가다. 노바티스는 의료보험이 없거나 보험 급여가 치료비에 못 미치는 환자를 위한 약가 지원을 계획한다. 국내에서서 이 약 허가까지는 상당한 시간이 소요될 전망이다.
강진형 서울성모병원 종양내과 교수는 “환자 몸에 암세포 레이더를 달아 암과 싸우도록 하는 게 유전자치료제”라며 “백혈병도 이제는 개인별 맞춤형 세포 치료 시대로 넘어간다”고 말했다.
한편 국내에서도 항암 유전자 치료제 연구가 활발하다. 국내에서는 녹십자셀이 간암에 적응증을 가진 T세포 유전자 치료제를 개발 중이다. 앱클론과 유한양행도 치료제를 공동 개발한다.
장윤형 의료/바이오 전문기자 why@etnews.com