미국 줄기세포 기업 브레인스톰 셀 세러퓨틱스(이하 브레인스톰)가 개발한 루게릭병 줄기세포 치료제 임상 3상시험이 착수됐다.
브레인스톰은 매사추세츠 종합병원, 어바인 캘리포니아대학 의대 등 미국 내 6개 루게릭병 치료센터에서 진행되는 임상시험에 참가할 환자 1차 등록이 완료됐다고 16일 발표했다.
3상 임상시험은 효과 비교를 위해 참가 환자 중 일부에게만 브레인스톰이 개발한 '뉴로운' 줄기세포 치료제가 주입되며 나머지는 위약이 투여된다. 환자에게 진짜 또는 가짜 약이 투여됐는지를 환자와 의료진 모두 모르게 하는 '이중맹 방식'으로 진행된다.
뉴로운 치료제는 환자 골수에서 채취한 중간엽 줄기세포로 만들었다. 환자 근육 또는 척추관으로 주입된다. 중간엽 줄기세포를 신경영양인자(NTF)를 분비하는 세포로 분화시킨다. 신경영양인자는 여러 신경조직의 성장을 촉진하고 신경세포가 자가 신경보호기능으로 생존하도록 돕는다.
앞서 환자 48명을 대상으로 6개월 동안 진행된 2상 임상시험에서는 폐 호흡기능을 평가하는 저속 폐활량(SVC)과 루게릭병 기능평가척도(ALSFRS-R) 측정에서 긍정적인 결과가 나왔다. 2상 임상시험 참가 환자는 이번 3상 임상시험에도 참가한다.
이 치료제는 환자 자신 줄기세포로 만들기 때문에 치료 후 면역억제제 투여가 필요 없다. 캘리포니아 재생의학연구소가 임상시험에 1600만 달러를 지원한다.
루게릭병은 운동신경 세포가 퇴행성 변화로 점차 소실되면서 근력 약화와 근육 위축으로 언어장애, 사지 무력, 체중감소 등을 유발한다. 결국 호흡기능 마비로 사망에 이르는 치명적인 질환이다. 환자의 평균 생존 기간은 2~5년이다. 완치 방법은 없다. 현재의 치료법은 진행을 늦출 수 있지만 위축된 근육 기능을 유지 또는 회복시키지는 못한다.
정용철 의료/SW 전문기자 jungyc@etnews.com
