새로운 유전자 치료 기반기술과 치료제가 개발됐다.
과기부 G7프로젝트사업을 진행한 서울대 생명공학과 김선영 교수팀은 개선된 레트로바이러스 벡터 기반기술과 헌터증후군 유전질환 치료제, 암유전자 치료제 ReMDR 등 새로운 유전자 치료 기반기술과 치료제를 개발했다고 10일 밝혔다.
김 교수팀은 지금까지 유전자 치료에 사용되는 유전자 전달체 중 가장 빈번하게 사용되는 레트로바이러스 벡터의 단점을 개선해 안정성과 유전자 발현 수준이 향상된 벡터를 개발했다고 설명했다.
연구팀은 이 레트로바이러스 벡터를 이용하면 골수이식으로 치료가 가능한 모든 질환을 치료할 수 있다고 밝혔다.
개선된 레트로바이러스 벡터는 골수줄기세포에 정상 유전자를 전달, 중증 선천성 면역결핍증과 헌터증후군·고셔병 등 각종 대사질환과 혈우병 등 혈액질환을 치료할 수 있는 것으로 나타났다.
연구팀은 개선된 레트로바이러스 벡터를 이용해 특정 다당류 효소 결핍으로 장기나 뇌신경이 파괴돼 보통 15세 전후에 사망하는 헌터증후군의 유전질환 치료제도 개발했다. 이 치료제는 환자의 조혈모세포에 정상 유전자를 발현하는 레트로바이러스 벡터를 전달한 뒤 이를 다시 환자에 이식하는 ‘X-vivo’ 치료 형태다. 연구팀은 미국 미네소타주립대학에서 헌터증후군 유전자 치료제에 대한 임상실험을 실시할 예정이다.
김 교수팀은 또 약물내성 유전자를 인체에 전달하는 암유전자 치료제 ReMDR도 함께 개발했다. 이 치료제는 기존 항암 화학요법 사용 시 환자의 건강한 조혈모세포가 암세포와 함께 파괴돼 면역체계를 약화시키는 부작용을 막는 효과가 있다.
연구팀은 환자의 조혈모세포에 MDR 유전자를 넣고 화학요법을 실시하게 되면 암세포는 약제들의 독성효과에 의해 파괴되고 정상 조혈세포들은 내성을 갖게 돼 항암제의 독성으로부터 보호받는다고 밝혔다.
유전자 치료란 기존 의약품이 단순히 질병의 증상만 치료하는 데 반해 인체에 유전물질을 도입해 불치병과 난치병을 치료하는 새로운 치료법으로 유전적 결함을 바로잡고 세포에 새로운 유전적 기능을 부여, 질병의 원인을 치료할 수 있다.
<김인순기자 insoon@etnews.co.kr>