국내 연구진이 유전자가위를 눈에 주입해 노인 실명 질환을 치료하는 기술을 개발했다. 유전자 가위가 비유전성 퇴행성 질환에도 효과적이라는 사실을 입증했다.
기초과학연구원(IBS·원장 김두철)은 유전체 교정 연구단이 서울대 안과와 공동으로 유전자가위를 눈에 주입해 노인성 황반변성 유전자 수술에 성공했다고 21일 밝혔다.
유전자가위는 DNA 안의 원하는 부위를 정교하게 자르고 교정하는 도구다. `크리스퍼(RNA 일종)`와 절단효소로 이뤄진다. 크리스퍼가 특정 염기서열을 인지하면 절단효소가 해당 부위 DNA를 자른다. 체내에 직접 주입할 때 유전자가위를 안전하게 전달하는 기술이 중요하다.
연구팀은 유전자가위를 황반변성 원인이 되는 `혈관내피성장인자(혈관형성을 자극하는 신호 단백질)` 교정에 활용했다. 혈관내피성장인자가 병적으로 증가하면 황반에 혈관이 자란다. 혈관은 흉터조직으로 바뀌고 망막을 붓게 해 실명을 유발한다. 유전자가위는 혈관내피성장인자를 제거해 혈관 증가를 억제한다.
연구팀은 저산소유도인자 유전자 교정에도 성공했다. 저산소유도인자는 혈관내피성장인자 생성에 관여하는 유전자다. 기존 항체 치료제로는 조절이 불가능하다. 신생혈관 억제에 탁월한 `아데노 연관 바이러스`에 `CjCas9` 절단효소를 삽입해 효과적으로 유전자를 교정했다.
유전자가위는 망막 주입 3일 안에 유전자를 교정하고 사라진다. 면역 반응을 일으키지 않아 안전하다. 연구팀은 앞으로 임상시험을 거쳐 유전자가위 기반 신약 시판 허가단계를 밟는다.
김진수 유전체 교정 연구단장은 비유전성 퇴행성 질환 발현에 관여하는 유전자를 선택적으로 억제하는 기술을 개발했다“면서 ”이는 질병 치료의 새로운 패러다임을 제시한 것“이라고 말했다.
대전=김영준기자 kyj85@etnews.com
