유전자 가위를 활용한 암 면역치료법이 개발됐다.
한국보건산업진흥원은 미국 국립보건원(NIH) 유경록 박사가 세계 최초로 유전자가위 기술을 융합한 면역치료법 개발에 성공했다고 6일 밝혔다. 혈액암이나 골수성 백혈병 치료 기반기술을 개발했다.
암 치료 분야는 면역 치료제 연구개발 위주로 진행된다. 조혈모 줄기세포 이식과 'CAR-T 세포'를 이용한 암 면역치료가 혈액암과 골수암 치료법으로 주목받는다. CAR-T 세포는 외부 물질이 아닌 환자 몸 속 면역세포를 이용해 암세포를 죽이는 4세대 항암세포다.
CAR-T 세포를 이용한 치료는 정상 세포와 암세포를 구분하지 못하고 공격하는 특성이 문제가 됐다. 암세포뿐 아니라 정상 세포도 공격하기 때문에 골수성 세포계에 독성을 유발했다. 효과적 치료라고 불리는 면역치료 연구 중 조혈모 줄기세포 노화 현상이나 독성 연구는 부족했다.
최근 CAR-T 세포를 이용한 면역 치료 기술은 가능성을 인정받아 단기간 내 발전했다. 급성 골수성 백혈병은 장기 생존율이 30% 이하로 공격적인 암이다. 골수 이식 등 치료법이 있으나 치료 후에도 재발율이 높은 것으로 알려져 있다.
급성 골수성 백혈병 암세포가 발현하는 CD33을 타깃하는 CAR-T세포 이용 면역 치료가 대안으로 부상한다. 그러나 정상 세포와 암세포를 구분하지 못하고 공격하는 CAR-T세포 특성이 단점이다. 정상 세포 CAR-T세포 공격을 최소화하는 면역 치료 기술 개발이 요구된다.
연구에서는 백혈병 표적 항원인 CD33 항원을 유전자가위 기술로 제거한 조혈모 줄기세포를 골수 이식했다. 이 후 항원 내 CAR-T 세포를 투여해 공격에서 생존하는지를 관찰했다. 해당 조혈모 줄기세포가 CAR-T 세포 공격에서 생존했다. 독성을 이겨내는 백혈병 골수 이식치료 기반기술을 개발했다.
연구는 미국 국립보건원 영장류 골수이식센터 데이터를 활용했다. 인간과 유전적으로 95% 이상 일치하고 조혈기관도 유사한 영장류에 골수 이식을 실시해 노화·면역치료법 개발 연구를 진행했다. 백혈병 환자에게도 유사 정도 효과가 있을 것으로 기대된다.
유 박사는 “향후 해당 기술을 활용해 백혈병 환자 골수 이식 적용 가능성을 높이고, 면역치료를 적용할 수 있는 혈액암 범위가 확장될 것”으로 기대했다. 연구는 세계적 과학학술지인 'Cell (IF 30.41)'에 게재됐다.
장윤형 의료/바이오 전문기자 why@etnews.com