한미약품이 비알코올성지방간염(NASH)치료제로 개발 중인 'LAPSTriple Agonist(HM15211)'가 원발경화성담관염 치료 적응증으로 미국 식품의약국(FDA) 희귀약으로 지정됐다.
원발 경화성 담관염(PSC)은 원인 미상 간내·외 담도 염증과 섬유화로 인해 발생되는 만성 진행성 담즙 정체성 간질환으로 환자수가 극히 적은 희귀질환이다.
LAPSTriple Agonist는 GLP-1 수용체, 글루카곤 수용체·GIP 수용체의 동시 자극을 통한 다중 약리학적 효과를 바탕으로 과도한 간 담즙산 축적을 감소시킨다. 간 염증, 섬유증을 억제한다.
FDA 희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병 치료제 개발, 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여된다.
정영일기자 jung01@etnews.com