지아이이노베이션은 면역항암제 GI-101이 메르켈 세포암(MCC)에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 20일 밝혔다.
희귀의약품 지정은 희귀질환 중 연간 유병률이 10만명 미만인 난치성 질환을 대상으로 하는 허가제도다. 임상단계 소아 데이터 제출 면제, 임상시험 시 발생하는 세금 면제, FDA의 임상시험계획 자문, 시판 후 7년간 시장독점권 부여 등 혜택이 제공된다.
이번 희귀의약품지정을 통해 지아이이노베이션은 임상에 박차를 가한다는 계획이다. 최초로 MCC에 승인받은 화이자의 면역항암제 바벤시오는 FDA 희귀의약품 지정 후 가속승인을 받아 임상개발 시작 후 3년 만에 시판된 바 있다.
MCC는 피부의 진피표피 경계에 위치하는 메르켈 세포에서 발생하는 희귀질환으로 환자 중 90%가 50세 이상 고령환자다. 이들 중 5~12% 안팎이 전이성 MCC 진단을 받고 있으며, 5년 이상 생존 확률은 20%에도 미치지 못하는 것으로 알려져 있다.
장명호 CSO(신약개발 임상전략 총괄)는 “적절한 치료법이 없는 희귀질환 환자들에게 치료 옵션을 제공하기 위해 미국 전역 희귀질환 오피니언 리더들과 논의를 지속해 왔다”며 “FDA의 희귀의약품지정을 통해 MCC 임상개발이 탄력을 받을 수 있을 것”이라고 말했다.
정현정기자 iam@etnews.com
