여러 유전질환 치료물질을 안전하고 효율적으로 전달할 수 있는 차세대 바이럴 벡터 플랫폼이 등장했다.
바이오디자인랩(대표 최현진)은 레트로바이러스와 렌티바이러스를 이용해 유전질환 치료물질을 안전하고 효율적으로 전달하는 새로운 벡터 플랫폼 ‘레트로넥스트(RetroNext)’와 ‘렌티넥스트(LentiNext)’를 출시했다고 29일 밝혔다.
레트로넥스트와 렌티넥스트는 기존 상용 레트로·렌티 벡터보다 안전성(Safety)와 효율성(Efficiency)이 뛰어난 차세대 바이럴 벡터 플랫폼이다.
레트로·렌티 바이러스는 현재 유전자 치료제 임상에 많이 사용하는 AAV(아데노 어소시에이트 바이러스)에 비해 면역 반응이 낮고, 치료용 유전자의 세포내 삽입에 따른 장기 발현으로 약효도 오래간다. 대용량으로 치료물질을 전달할 수 있다.
이 같은 장점에도 불구하고 고유 삽입 패턴으로 인해 발생하는 암을 포함한 여러 위험성 때문에 현재는 사용 비중이 상대적으로 줄어든 상황이다.
바이오디자인랩은 최첨단 유전공학과 시스템생물학 기술을 이용해 벡터 구성 요소를 생성하고, 이를 최적 조합으로 연결해 안전성과 효율성을 획기적으로 높인 ‘레트로넥스트’와 ‘렌티넥스트’를 완성했다.
시험 결과, 위험 지역으로 삽입 빈도가 90% 이상 낮아져 매우 안전한 삽입패턴을 나타냈고, 이에 따라 암과 같은 부작용을 최소화할 수 있는 것으로 확인됐다.
레트로넥스트와 렌티넥스트는 유전자 치료제 뿐 아니라 표적항암치료제인 CAR-T와 CAR-NK에도 적용 가능하다. 최근 화두인 유전자가위(CRISPR-CAS9) 약물 전달 플랫폼으로도 사용할 수 있다.
바이오디자인랩은 플랫폼 출시와 함께 글로벌 제약사 및 유전자치료제개발사 등과 기술이전(License-Out)을 추진하고 있다. 6월 이후부터는 다양한 글로벌 바이오전시회에 참가해 플랫폼을 알리고 기술이전 협상을 확대해 나간다.
올해 안에 시리즈B를 열어 추가자금을 확보하고, 시리즈C 투자유치 후에는 직접 바이러스벡터를 생산하는 GMP 시설을 갖출 계획이다.
최현진 대표는 “위험성을 대폭 낮춘 레트로넥스트와 렌티넥스트는 기존 벡터의 기술적 한계로 인해 치료가 어려웠던 다양한 질병의 치료를 가능하게 만들고 유전자, 세포 치료제 시장에 큰 반향을 일으킬 것”이라 말했다.
바이오디자인랩은 2018년 12월 설립한 바이오 스타트업이다. 2020년 포스텍홀딩스에서 씨드투자를 받았고, 그해 12월 에이티넘주식회사와 한국투자파트너스로부터 50억원 시리즈A를 유치했다.
부산=임동식 기자 dslim@etnews.com
