
피알지에스앤텍(대표 박범준 부산대 분자생물학과 교수)은 지난 8일 미국 보스턴에서 소아조로증재단(PRF)과 ‘소아조로증 치료제 임상2상 지원 계약’을 체결했다고 22일 밝혔다. 피알지에스엔텍은 부산대기술지주 21호 자회사다.
계약에 따라 피알지에스앤텍은 PRF에서 치료제 개발을 위한 임상2상 피험자 모집, 미국 식품의약국(FDA) 인·허가, 임상2상에 사용할 300만달러 등을 지원받아 올 하반기 임상2상에 착수한다.
‘소아조로증’은 인체 세포의 핵막 구조와 항상성 유지에 중요한 역할을 하는 Lamin A 유전자에 돌연변이가 생겨 비정상 단백질 프로제린(Progerin)이 생성되고, 이로 인해 세포손상과 노화가 가속화하는 희귀질환이다.
피알지에스앤텍은 발병 기전에 기반한 근원적이고 혁신적인 소아조로증 치료제 개발에 집중해왔다. 소아조로증 외에 성인조로증, 루게릭병(ALS), 제2형 신경섬유종증(NF2) 등 희귀질환 치료제를 개발 중이며 내년에 기업공개(IPO)를 추진할 계획이다.
PRF는 레슬리 고든 하버드 의대 교수가 1999년 설립한 소아조로증 치료지원 비영리단체다.
부산=임동식 기자 dslim@etnews.com