와이투솔루션은 미국 신경줄기세포 연구소 NSCI와의 합작법인 룩사바이오 테크놀로지가 지원한 '망막 색소상피세포의 다양성 및 이식 효능에 대한 바이오마커 식별' 논문이 면역학 분야 국제 학술지 실험의학저널(JEM)에 게재됐다고 11일 밝혔다.
노인성 건성 황반변성과 같은 망막 변성 질환은 실명의 주요 원인 중 하나다. 이번 연구에서는 망막 변성 질환의 주요 치료법인 망막 색소상피세포(RPE) 이식 효능과 안전성을 향상시킬 수 있는 바이오마커를 발견했다.
연구진은 성인 RPE(망막 색소상피세포) 줄기세포로부터 유래한 RPE 세포 제품(RPESC-RPE)을 단일세포 RNA 시퀀싱 기술로 RPESC-RPE를 하위모집단으로 분리했다. 이후 RPESC-RPE와 하위 모집단 간 성숙된 RPE 층으로의 통합 정도를 평가하고 동물 실험에서 치료 효능을 검증했다.
단일세포 RNA 시퀀싱은 조직단위가 아닌 세포단위에서 유전자 발현량을 측정하는 기술이다.
연구 결과 RPESC-RPE 제품 내에서 독특한 유전자 발현 패턴을 갖는 13개 하위모집단을 식별했다. 이중 일부는 세포 분화·증식 관련 전구세포 특성을 보였다. 특히 한 하위모집단에서는 세포 자가재생·분화에 관여하고 인비보(in vivo) 효능과 세포 통합 능력 관련 유전자 중 한 유전자 발현이 높음을 확인했다.
특히 이식 효능의 잠재적인 바이오마커로 IncRNA TREX를 식별했다. TREX가 숙주 RPE세포로 생착 관련 세포과정을 조절해 이식효능 매개에 직접 관여함을 확인했다. 또 TREX가 RPE 세포치료제 효능을 예측할 수 있는 바이오마커임을 증명했다.
룩사바이오는 건성 연령관련 황반변성(Dry AMD) 치료제인 RPESC-RPE-4W의 1·2a 상 임상 연구를 미국에서 55세 이상 건성 황반변성 환자 대상으로 진행 중이다.
배옥진 기자 withok@etnews.com
