“같은 오븐으로 만든 빵맛이 제빵사의 기술에 달린 것처럼 유전자치료제도 전문인력을 통한 생산이 무엇보다 중요합니다.”
세포치료제 중심이던 국내 시장이 유전자 치료제의 중요성을 인식하고 있다. 수많은 국내 바이오업체들이 CAR-T(카티) 치료제 파이프라인 투자에 적극 뛰어들고 있는 것이 그 예다.
이승민 마크헬츠 대표는 “앞으로 5년 안에 유전자치료제 시대가 열릴 것”이라고 전망하며 “특히 유병인구가 늘어나고 있는 상황에서도 출시된 유전자 치료제가 없는 심뇌혈관 분야는 '퍼플오션'이 될 것”이라고 강조했다.
정보통신산업진흥원에서 운영하는 메타버스허브 시설에 입주중인 ㈜마크헬츠는 2021년 설립된 'AAV 유전자치료제' 전문회사로 '표적 AAV (Adeno-associated Virus) 유전자 치료제' 및 '고형암 표적 CAR-T 라이브러리'를 이용하여 심혈관질환, 뇌혈관질환, 알츠하이머병, 고형암, 유전성 난청질환용 치료제 파이프라인을 개발하고 있으며, 감염병 공간모니터링 시스템 하드웨어 '닥터네비게이션' 개발 중에 있다.
전자신문인터넷은 지난 17일 판교 메타버스허브 첨단공연장에서 '융복합미래비전포럼'의 1대 회장으로 취임한 이승민 대표를 만나 국내외 유전자치료제 시장에서 높은 기술력을 보유한 심뇌혈관 표적 AAV 개발기업으로서의 역할과 향후 목표에 대해 들어보았다.
- AAV 유전자치료제 국내외 시장 동향
▲해외 바이오 의약품에서 유전자치료제가 세포 치료제와 RNA 치료제를 합친 것보다 큰 시장 점유율을 차지하고 있다. 그러나 우리나라는 거꾸로 세포 치료제가 과반수 이상을 차지하고 유전자 치료제의 시장 점유율이 20% 안팎으로 형성됐다. 하지만 최근에 2019년, 코로나 팬데믹 이후에 국내도 유전자치료제의 중요성을 인식하고 있다. 코로나19 백신 대부분이 유전자 치료제 기반이기 때문.
세포치료제의 장점은 안정성인데, 문제는 이게 효용성이 떨어진다. 치료제로 만들었는데, 효과가 떨어지는 것. 이 때문에 국내에서 각광받고 있는 치료제가 CAR-T(카티)라는 면역세포 치료제다. 세포에 유전자 치료제를 더한 것. 그래서 우리나라도 유전자 치료제 시장이 도래했다고 본다. 앞으로 5년 안에 국내도 유전자 치료제 시장이 커질 것.
- 마크헬츠가 가지는 차별점은 무엇이라고 생각하는지?
▲ 마크헬츠의 차별점은 '심뇌혈관 표적 AAV 벡터(vector) 기술', '심뇌혈관질환 분야 전문인력', '인공지능(AI) 및 디지털-트윈 기술을 개발해 가능해진 생산자동화기술 개발' 보유에 있다.
아직 해외에서도 심혈관 질환용 AAV 벡터의 마켓 성공 사례는 없다. 임상 3상에 진입한 단 1건만 있다. 특성상 개발이 힘들고, 특히 유전자치료제는 더욱 고난이도의 기술이 요구되기 때문이다. 국내에 AAV유전자치료제를 표방한 기업이 증가하는 추세이지만, 기술력을 보유하고 있는 기업은 그 기술력이 높지 않다. 마크헬츠는 AAV 심뇌혈관 관련 높은 기술을 보유하고 있다.
저는 관련 분야에서 20여 년 경력을 가진 전문가다. 독일 뮌헨의대 심장내과 박사를 취득하며 심혈관 표적 AAV 유전자치료제 기술 관련 연구 결과를 의과학 전문지에 다수 등재했다.
아울러 최근 '뇌혈관 표적 AAV 전달체'관련 국내 특허를 확보했고, 미국, 독일 등 출원을 위해 PCT국제출원을 진행중에 있다.
- 자동화 대량생산이 가능하도록 만든 기술 동력은?
▲공정을 모니터링하는 AI 소프트웨어(SW)와 이를 디지털-트윈으로 원격 제어가 가능한 기술로 가능하다.
유전자 치료제는 일반적으로 치료 유전자(gene)와 전달체(vector)로 구성된다. 최근 3,500개 이상의 치료 유전자는 개발되고 있으나 이를 정확한 치료 세포로 전달해주는 전달체 기술은 세계적으로 부족한 상황이다. 치료 물질의 기술 개발뿐만 아니라 전달체를 대량 생산하는 기술이 아직 부족하기 때문이다. 이에 전달체 전문 개발 기업은 자연스럽게 스케일업(Scale-up)이 가능한 대량 생산 기술을 보유하게 된다.
마크헬츠는 국내 기업 가운데 'AAV 전달체' 관련 기술 개발 및 대량 생산 기술을 모두 보유한 몇 안 되는 기업이다. 마크헬츠가 보유한 핵심 기술은 △표적 스크리닝 기술 △AAV 표적 엔지니어링 기술, 그리고 이를 대량 생산하기 위한 △AAV 자동화 대량 생산 기술이다.
-대한무역투자진흥공사(KOTRA)와 중소벤처기업진흥공단(KOSME) 지원 기업으로 선정된 배경은.
▲독일에서 10년간 유학을 하면서 대부분의 인프라가 독일에 있다. 하지만 다이렉트로 진입하기에는 어려운 점이 있어 KOTRA와 KOSME를 통해 지원해 입주하게 됐다.
지난 6월 프랑크푸르트에서 한-독 140주년 기념의 일환으로 개최된 미래산업 협력포럼의 발표 기업으로 초청을 받았는데, 특히 유럽쪽에서 좋은 반응을 얻게 됐다. 당시 화이자가 독일의 바이오엔텍을 인수합병하면서 제약바이오에 대한 관심이 커진 것으로 보인다.
이런 배경을 바탕으로 독일 프랑크푸르트 글로벌비즈니스센터(GBC)에 입주하게 됐다. GBC는 중소기업의 수출 성과를 위해 해외 진출을 지원하는 목적의 입주 시설이다. 중소기업 해외 진출을 위해 경제 요충지역에 위치한 사무실 지원과 행정업무 등 초기 해외진출의 인큐베이팅 역할을 해 준다. 해외 지원시설이 한정되어 있는 만큼 기업의 다양한 측면을 검토하기에 선정심사가 까다롭고, 특히 코로나19가 종식되고 기업들의 해외진출이 늘어남에 따라 최근 경쟁이 더욱 높아진 실정이다. 마크헬츠는 올해 1월에 지원 신청을 하여 4월에 최종 선정되었으며, 7월 10일 사무실 개소를 완료했다.
-독일 GBC 입주가 가지는 의미는.
▲마크헬츠는 프랑크프루트 GBC 입주를 교두보로 삼아 유럽시장 공략에 나설 것이라고 밝히며 핵심 기술인 '혈관 표적 AAV(Adeno-associated Virus) 유전자치료제' 개발 및 대량 생산을 위해 독일, 벨기에, 슬로베니아, 오스트리아 등에 소재한 협력사들과 임상연구 네트워크를 구성했다.
세계적으로 기술력을 인정받는 유럽 제조생산 시설 및 임상연구 네트워크와의 협력으로 마크헬츠의 독자적인 기술인 'AAV 캡시드(Capsid) 엔지니어링 플랫폼 기술 기반 심·뇌혈관 질환 유전자치료 솔루션' 개발의 성공률을 높이는 한편 유럽의 높은 가이드라인에 따른 제품 신뢰도 향상에도 큰 도움을 줄 것으로 기대되고 있다.
-지난 9월 해암바이오와 심혈관 질환 치료용 AAV 유전자 치료제 개발업무협약을 맺었는데, 현재 진행 상황은?
▲이번 협약을 통해 양사는 혈관 표적 치료 분야 협업을 위한 지식 공유 및 공동 연구 인프라를 구축하고, 마크헬츠는 표적 AAV 전달체(Target AAV vector)의 개발, 생산 및 보급을, 해암바이오는 치료 유전자(Therapeutic Gene)의 선발 및 (전)임상시험을 담당함으로써 심혈관질환 및 당뇨병 분야의 혁신적 유전자치료제 개발을 추진하고 있다.
해암바이오는 가톨릭대학교 서울성모병원 내 바이오벤처 기업으로 심근경색 후 심부전 예방을 위한 면역치료기술 및 대동맥 판막·혈관 석회화 치료 기술 관련 풍부한 연구 실적과 임상경험을 갖추고 있다.
양사는 먼저 당뇨병으로 인해 절단해야 하는 상황에 이른 다리를 정상으로 회복할 수 있도록 하지혈관이 막혀 괴사가 일어나는 다리의 질환에 표적하는 AAV 전달체 개발 연구를 본격화하기로 했다.
현재는 MOU 및 비밀유지계약을 체결한 후, 당뇨족에 대한 공동연구를 시작했다. 내년 2월까지 마크헬츠는 R&D용 AAV 벡터를 생산 및 공급하고, 해암바이오에서는 마크헬츠의 AAV 벡터를 받아 전임상 시험을 위한 확인실험을 진행할 예정이다.
-글로벌 밸류체인 시스템의 기틀 마련을 위한 글로벌 시장 진출 현황은?
▲지난 7월6일 독일 프랑크푸르트에 위치한 글로벌비즈니스센터(GBC)에 입주하여 연락사무소를 설립하고 유럽 진출을 위한 거점을 마련하였다. 내년에는 독립 법인을 설립할 예정이다.
또한 유전자치료제에 대한 관심이 높은 UAE 두바이에도 지사장을 배치하고 중동 지역 투자 유치 관련 활동을 추진하고 있다.
- 마크헬츠의 향후 목표는?
▲ 앞으로의 계획은 우수한 기술을 가진 글로벌 기업으로 성장하는 것.
향후 세포·유전자치료제의 글로벌 플랫폼 사업을 통해 치료제 개발 회사에는 맞춤형 표적 전달체를 공급하고, CDMO 회사에는 대량생산에 필요한 자동화 SW 기술 및 컨설팅을 제공할 계획이다.
아시아(한국)에서는 AAV 유전자치료제의 연구개발(R&D), 유럽(독일)에서는 개발된 AAV 유전자치료제의 생산(Manufacturing), 그리고 AAV 유전자치료제의 니즈가 높은 중동(UAE)으로 판매(Sales)하는 것에 대한 아시아, 유럽, 중동을 연결하는 글로벌 밸류체인 시스템의 기틀을 구축하겠다는 것이 목표다.
또한 활용 가능성이 높은 바이오센서 기술을 기반으로 핵심 기술을 융합한 '닥터네비게이션'도 상용화를 준비 중이다. 각종 바이러스에 노출되어 있는 시대 흐름에 부합하여 일상의 불안감을 시각적으로 모니터링하여 감염 예방 관리에 활용할 서비스다. 공공장소에서 공간의 유해한 요소를 모니터링하는 바이오센서를 통해 실시간 공기를 감지하고 데이터를 시각화하여 APP(디지털트윈솔루션)으로 알림으로써, 해당 공간을 방문하기 전에 미리 체크할 수 있도록 사전예방 관리를 지원하는 것이다.
원천기술의 활성화와 임상 및 제품화의 가속을 위해 범부처 의료기기 연구개발 사업에 지원하고, 산.학.연.병. 전략적 합작연구개발을 통해 디지털 헬스케어 시장의 생태계 조성과 변화를 주도적으로 리딩하겠다.
◇이승민 대표는…
독일 뮌헨 의과대학교에서 심장내과 박사 학위를 받았다. 박사 취득 당시 독일 기술 시스템으로 연구 개발한 관련 기술 논문을 '네이처 메디신'(2020), '어드밴스드 사이언스'(2022), '유러피안 하트 저널'(2022) 등 의과학 전문지에 등재해 기술력을 인정받은 바 있다.
마크헬츠는 이승민 대표를 중심으로 한 독보적인 기술력을 바탕으로 뇌혈관 표적 AAV 전달체' 관련 국내 특허를 확보하고, 미국, 독일 등의 출원을 위해 PCT국제출원을 진행중에 있다.
전자신문인터넷 서희원 기자 shw@etnews.com
