코오롱티슈진이 10일(미국 현지 시간) 골관절염 세포유전자 치료제 TG-C(국내명 인보사)의 식품의약국(FDA) 무릎 임상 3상 투약을 성공적으로 마무리 했다. 지난 2006년 FDA 임상 1상에 착수한지 18년이란 긴 시간에 걸친 노력 끝에 거둔 성과다. 추적관찰과 품목허가라는 최종 관문만 남겨두게 됐다.
코오롱티슈진은 글로벌 시장 공략을 목표로 1999년 미국에 본사를 설립하고, 2006년 골관절염 세포유전자 치료제 TG-C의 FDA 임상 1상에 착수한 후, 2010년 2상, 2014년 3상에 진입한 바 있다. 그 동안 골관절염 신약을 위한 FDA 임상과정은 험난했다. 2019년 3월 임상 3상 진행과정 중 세포기원착오를 발견해 자발적으로 FDA에 보고를 했으나, 그해 5월 임상보류(Clinical Hold) 결정이 났다. 동시에 국내 라이선스를 가진 코오롱생명과학이 품목허가 취소 처분까지 받게 됐다.
코오롱티슈진은 오랜 임상을 통해 축적된 TG-C의 데이터를 근거로 FDA에게 적극적인 소명 절차를 진행했고, 그 결과 2020년 4월 임상보류 해제 통보를 받고 미국 임상 3상 시험을 재개하게 됐다. 이 과정에서 세계적 암 연구센터인 MD 앤더슨 출신 김선진 박사를 영입했다. TG-C의 안전성 검증과 임상을 지원토록 해 임상 3상 투약절차의 성공적 마무리를 위한 지원체계를 갖췄다.
이번 임상 3상 투약은 국내 기업으로는 최초로 미국 내에서 1000명이 넘는 환자를 대상으로 한 최초의 사례이기도 하다. 미국 내에서 임상 3상 시험에 참여를 원했던 전체 희망환자는 6800여명에 달했다. 이 중 적합도 등 코오롱티슈진의 모집기준에 부합한 1000여명의 환자가 미국 전역의 80개 병원에서 임상에 참여할 수 있게 됐다. 팬데믹 등 어려움에도 올해 6월에 이미 목표로 한 1020명의 환자등록은 완료했다. 목표치를 초과해 모집된 환자들은 선별과정을 통해 해당 절차를 마무리하고 이달 10일 환자 투약을 모두 종료했다.
코오롱티슈진은 앞으로 투약한 환자를 대상으로 2년간 추적관찰을 진행한다. TG-C 투여 후 치료 경과를 측정하기 위해 임상 환자는 주기적으로 병원을 방문해 검진을 진행한다. 이 결과는 2년간의 추적관찰기간이 종료되면 공개될 예정이다. TG-C의 임상 3상은 2개의 시험으로 구성돼 있으며 현재 1개의 시험은 올해 1분기 투약이 이미 완료돼 추적관찰이 진행 중에 있다.
추적관찰 기간 동안 코오롱티슈진은 FDA 품목허가를 위한 준비를 병행해 TG-C의 미국 내 품목허가 시기를 최대한 앞당길 계획이다.
노문종 코오롱티슈진 대표는 “이미 성공적으로 마무리된 미국 임상 2상의 결과가 그대로 재현될 것으로 보여 임상 3상의 성공가능성 또한 매우 높을 것으로 기대한다”면서 “임상 3상이 성공적으로 마무리 되면 품목허가신청과 함께 상업생산 및 판매를 위한 잠재적 파트너들과의 협의도 하나씩 시작해 나갈 것”이라고 계획을 밝혔다.
송혜영 기자 hybrid@etnews.com
