한올바이오파마와 대웅제약, 뉴론 파마슈티컬즈가 공동 개발하고 있는 파킨슨병 치료제 HL192(뉴론 코드명 ATH-399A)의 임상 1상에서 긍정적 결과를 확보했다고 25일 밝혔다.
HL192(ATH-399A)는 뉴론 파마슈티컬즈가 발굴한 퇴행성 신경질환 치료제 후보물질이다. 체내에서 도파민 생성을 조절하는 단백질 인자인 희귀 핵 수용체 널원(Nurr1)을 활성화해 체내 도파민 수치를 높이고, 신경세포의 사멸을 막아 증상과 병인을 동시에 치료하는 것을 목표하고 있다. 한올바이오파마와 대웅제약은 2022년 뉴론 파마슈티컬즈의 초기 투자자로 첫 연을 맺은 후, 2023년 파킨슨병 치료제 개발을 위한 공동개발에 진입하며 오픈 콜라보레이션을 확대했다.
뉴론 파마슈티컬즈는 이번 임상 1상 진행을 위해 마이클 J.폭스 재단에서 170만 달러(한화 약 23억원 )의 연구 보조금을 지원받았다.
임상은 건강한 성인 76명을 대상으로 HL192(ATH-399A) 경구제를 단회투여(SAD)와 반복 투여(MAD)하는 방식으로 진행됐다. 참가자들은 SAD 시험에서 HL192(ATH-399A)를 1일 1회, MAD 시험에서는 12일간 1일 1회 간 HL192(ATH-399A)를 투여한 후 위약 대비 안전성과 내약성, 약동학적(PK) 특성을 평가했다.
시험 결과 HL192(ATH-399A)는 5개의 용량에서 우수한 안전성을 나타냈다. 약력학 분석에서 1일 1회 경구투여 시 위약 대비 우수한 안전성과 내약성을 나타냈다. HL192(ATH-399A)를 투여한 환자군과 위약군 사이 투약 후 발생한 이상반응(TEAE)의 비율이 동등하게 나타났다. 용량 증량에 따른 부작용이나 심각한 이상반응 역시 관찰되지 않았다.
임상에서 사용된 용량 모두 사전에 설정된 최대 무독성 용량(NOAEL)보다 낮은 수준으로, 우수한 안전성과 내약성을 나타냈다. 이번 임상 결과를 토대로 3사는 파킨슨병 환자를 대상으로 HL192(ATH-399A)의 효능과 안전성을 평가하기 위한 임상에 진입한다는 계획이다.
정승원 한올바이오파마 대표는 “이번 임상 1상의 결과가 전 세계 파킨슨병 환자들과 보호자들에게 희망이 될 것으로 기대한다”라고 말했다.
김덕중 뉴론 파마슈티컬즈 대표는 “임상 1상에서 건강한 성인에서 HL192(ATH-399A)의 안전성을 확인함에 따라 빠른 시일 내 환자들을 대상으로 한 임상에 진입하겠다”라고 말했다.
송혜영 기자 hybrid@etnews.com
