제약·바이오 업계가 희귀의약품 개발에 속도를 낸다. 일반의약품, 제네릭 시장이 포화상태를 이루면서 희귀의약품 개발로 치료영역을 확장한다.
7일 제약·바이오 업계에 따르면 파이프라인 다각화·치료제 발굴 대안으로 희귀의약품에 대한 관심이 높아지고 있다.
한독은 올해 1월 제넥신과 함께 미국 바이오벤처기업 레졸루트에 공동 투자했다. 레졸루트는 대사성 희귀질환 분야 혁신 치료제 개발에 주력한다. 현재 레졸루트는 초희귀질환인 선천성 고인슐린혈증 치료제를 미국과 유럽에서 임상 2b상 진행을 앞두고 있다.
양사는 공동개발 중인 지속형 성장호르몬제 글로벌 임상 3상 신청을 준비한다. 지속형 성장호르몬은 2016년 미국 식품의약국(FDA)서 희귀의약품으로 지정 받았다. FDA 희귀의약품 지정은 희귀난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병 치료제 개발·허가를 지원하는 제도다.
성장호르몬제는 소아는 성장지연, 발달장애, 성인은 심혈관장애, 인지장애 같은 성장호르몬결핍증 치료를 위해 쓰인다. 기존 매일 투여해야 하는 성장호르몬 제품에 비해 주 1회 또는 월 2회로 투여해 복용 순응도를 높인다.
휴온스는 제넥신에서 도출한 바이오 개량신약과 희귀질환 관련 개발과제로 TF를 구성해 공동 연구한다. 제넥신은 면역항암제를 비롯해 지속형 성장호르몬, 단장증후군 치료제 등을 개발하는 신약개발기업이다. 이번 협업으로 양사는 글로벌 제약 바이오 시장 진출을 도모하고 신약 경쟁력을 갖춘다.
이 외에도 한미약품, GC녹십자 등 대형 제약사도 희귀질환 관련 치료제를 개발한다. 한미약품은 FDA에서 단장증후군 치료제를 희귀의약품으로 지정받았고 GC녹십자는 선천성 희귀질환인 헌터증후군 치료제를 개발해 최근 일본에 기술 수출했다.
희귀·난치 질환 치료제 수요는 지속 증가추세다. 질병관리본부에 따르면 지난해 국내 희귀병 환자 수가 10년 전에 비해 2배 이상 증가한 50만1320명에 달한 것으로 나타났다. 글로벌 희귀질환 치료제 시장은 연평균 11%씩 성장해 2022년에는 2099억달러(약 245조원) 규모가 될 것으로 예측된다. 세계 처방 의약품 매출 20% 이상 차지하는 규모다.
제약 관계자는 “앞으로 제약·바이오사 외형 성장을 위해 글로벌 시장에서도 초기 단계인 희귀질환 치료제 개발에 주력해 미래 생존 원동력으로 삼는 곳이 많아질 것”이라며 “난치희귀성질환은 개별적으로 질환을 앓고 있는 환자 수는 적지만 그 종류가 수천개에 달해 치료제 개발에 성공하면 높은 약가와 글로벌 성과를 올릴 수 있어 지속 도전하는 한편 치료제로 실제 환자 생명을 살리는 결과를 내기 때문에 제약기업 사명으로 삼을 수 있다”고 밝혔다.
성다교기자 dksung@etnews.com