[비상장주 탐방]엠디헬스케어, 마이크로바이옴 혁신신약 개발 도전

서울대 의대 교수 출신 김윤근 대표가 2014년 10월 설립한 엠디헬스케어는 마이크로바이옴과 미생물 유래 세포외소포(Extracellular Vesicle:EV) 융합 기술 기반으로 혁신 신약을 개발하는 바이오 벤처다. 내년 초 선도 파이프라인에 대한 임상 진입이 목표로 코스닥 기술특례상장도 추진한다.

△강점과 기회

세포외소포란 세포가 단백질, 저분자화합물, 지질 등 물질과 DNA, RNA 등 유전정보를 탑재해 다른 세포에 전달하는 나노 입자다. 엠디헬스케어는 미생물이 분비하는 세포외소포가 건강과 질병을 결정하는 중요한 매개체라는 과학적 근거를 바탕으로 면역항암제, 호흡기질환 치료제, 뇌신경질환 치료제, 대사질환 치료제 등 다양한 신약 후보물질을 개발한다.

이전에 시도되지 않았던 완전히 새로운 모달리티(치료 접근법) 혁신신약을 개발하며 선도물질발굴부터 임상 개발, 생산까지 자체적으로 진행할 수 있는 역량을 갖췄다는 것이 강점이다.

주요 파이프라인 중 가장 개발 단계가 빠른 후보물질은 'MDH-001'로 현재 비임상 독성 시험 단계다. 적응증은 암, 염증질환과 자폐, 알츠하이머, 파킨슨병 등 중추신경계(CNS) 질환이다.

지난해 한국콜마홀딩스와 MDH-001 기술이전 계약을 체결하며 주목받았다. 한국콜마홀딩스는 이 물질로 염증과 호흡기질환 신약개발을 추진한다. CNS 질환을 적응증으로 하는 치료제는 엠디헬스케어 자체 개발한다. 내년 임상 진입을 목표로 내년 초 식품의약품안전처에 임상시험계획서(IND)를 제출할 예정이다.

이밖에 CNS 질환을 적응증으로 하는 서로 다른 작용 기전의 'MDH-101' 'MDH-204', 면역항암제 후보물질 'MDH-203', 염증, 대사질환, 심혈관질환을 적응증으로 하는 'MDH-201' 등 신약파이프라인을 개발 중이다.

김윤근 엠디헬스케어 대표는 “미생물 유래 세포외소포 의약품은 작용 기전이 새롭고 질병이 생기는 근원적 문제를 해결하기 때문에 적응증 측면에서 확장성이 있고 항체치료제나 세포치료제 대비 생산이 용이한 것이 장점”이라며 “유익균에서 나오는 물질을 기반으로 하는 만큼 상대적으로 안전성이 높고 경구 복용으로 체내 흡수와 질환 부위에 약물 전달이 가능해 환자 편의성이 높을 것으로 기대한다”고 설명했다.

인체에 공생하는 미생물 생태계를 일컫는 마이크로바이옴 분야가 최근 학계와 산업계로부터 주목을 받으며 기대감이 커지는 점은 기회 요인이다. 마이크로바이옴과 질병의 관계를 규명하는 연구도 활발히 진행된다.

특히 기존 약물로 치료가 어렵고 마땅한 치료제가 없는 면역 질환, 대사 질환, 뇌질환, 암 등 난치성 질환을 근원적으로 치료할 수 있다는 기대를 모은다. 글로벌 제약사와 마이크로바이옴 신약 개발 스타트업과 협업도 활발하게 이뤄지고 있다.

엠디헬스케어는 세계적으로 흔치 않은 미생물 세포외소포 기반 신약 개발 기업으로 주목받는다. 새로운 작용기전 신약후보물질로 임상 2상을 성공적으로 완료한 후 글로벌 제약사에 라이센싱아웃(기술이전)할 경우 세계적으로 파급력이 클 것으로 기대하고 있다.

▽ 약점과 위협

신약 개발에는 많은 비용과 시간이 든다. 바이오 벤처기업으로 자본과 인력이 부족하다는 점은 한계로 꼽힌다. 이같은 약점을 극복하기 위해 엠디헬스케어는 코스닥 상장을 추진한다. 자본 확충을 통해 신약 개발과 임상 자금을 마련하고 대외 이미지 제고를 통해 핵심 인력을 보완할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 엠디헬스케어는 창업 이후 2018년 프리A, 2019년 시리즈A, 올해 시리즈B 라운드를 통해 총 350억원 가량 투자를 유치했다.

미생물 세포외소포 신약의 장점이 많은 만큼 치료제 개발에 성공했을 경우 파급력도 클 것으로 기대를 모으지만 그만큼 리스크도 크다. 특히 완전히 새로운 모달리티를 기반으로 하다보니 위탁 개발·생산이 어려워 임상부터 생산 기술까지 자체적으로 감당해야 하기 때문에 개발 과정도 상대적으로 오래 걸릴 수밖에 없다. 회사는 임상용 의약품 생산과 향후 대규모 원료 생산을 위해 김포에 cGMP급 생산시설을 구축하고 있다.

마이크로바이옴과 세포외소포 분야에 대한 관심이 최근 급격히 높아지면서 글로벌 제약사들이 경쟁에 뛰어들고 관련 회사 인수에 나서는 것은 위협 요인이다. 국내외 마이크로바이옴 의약품 경쟁업체 대부분이 단일 균주나 인간세포 유래 소포(엑소좀)을 기반으로 신약을 개발하는 것과 달리 엠디헬스케어는 국내에서 유일하게 미생물 세포외소포를 기반으로 신약을 개발한다는 점에서 경쟁력이 있을 것으로 판단하고 있다.

정현정기자 iam@etnews.com