엔지켐생명과학은 미국 FDA 혁신신약지정에 자사 경구용 구강점막염(CRIOM) 치료제 'EC-18'를 신청했다고 10일 밝혔다.
엔지켐생명과학은 미국 21개 병원에서 항암화학방사선요법 치료를 받는 구강점막염 환자 105명을 대상으로 EC-18 임상 2상을 진행했다. 임상 2상에서 1차 평가지표인 중증 구강점막염 지속기간은 위약군 13.5일 대비 투약군 0일(중앙값)로 100% 감소했다. 2차 평가지표인 중증 구강점막염 발생률은 위약군 70% 대비 투약군 45.5%로 35%가 개선된 것으로 확인됐다. 임상 2상은 시스플라틴 화학방사선요법을 받은 편평 세포 두경부암 환자를 대상으로 EC-18을 평가했다. 독립적 데이터 안전 모니터링위원회가 선정한 환자에게 최대 허용 용량(2000mg) 투약군과 위약군을 1:1로 무작위 배정했다.
FDA 혁신신약지정은 허가된 치료제가 없는 질병에 대한 약물 개발과 심사를 촉진하기 위한 제도다. 기존 치료법보다 효과가 좋은 치료제와 부작용이 현격히 감소한 치료제가 대상이다.
혁신신약지정은 신속심사 프로그램 기능과 효율적인 약물 개발을 위한 집중적인 FDA 가이드를 제공받을 수 있다. 적합한 경우 우선 검토(priority review)를 받는 등 FDA로부터 허가 과정까지 지원이 제공된다.
엔지켐생명과학 구강점막염 치료제는 2018년 미국 FDA로부터 신속심사 지정을 획득한 바 있다.
손기영 엔지켐생명과학 회장은 “혁신신약으로 지정되면 EC-18이 현재 승인된 치료제가 없어 항암화학방사선 요법을 받는 CRIOM 환자들에게 유일한 치료 옵션이 될 것”이라고 강조했다.
구강점막염은 항암화학방사선 요법 부작용으로 구강에 궤양, 출혈이 발생하는 질병이다. 두경부 암이 발병한 환자가 항암화학방사선 요법을 받은 뒤 75%가 구강점막염에 걸리는 것으로 알려졌다. 구강점막염은 현재까지 승인된 치료제가 존재하지 않아 의료적 미충족 수요가 매우 높다. 엔지켐생명과학은 신약개발 성공 시 시장 규모가 최대 50억 달러가 될 것이라 추산했다.
박갑주 엔지켐생명과학 박사는 “2022년 상반기에는 FDA와 임상 2상 종료미팅을 진행해 임상 3상에 필요한 프로토콜을 디자인한 후 글로벌 제약회사와 공동 임상을 진행하기 위해 IND(임상시험계획승인)를 신청할 계획”이라고 설명했다.
김시소기자 siso@etnews.com
