난치성 신경질환 치료제 개발기업 아스트로젠이 자폐스펙트럼장애 치료제로 개발 중인 AST-001의 국내 2상 임상시험에서 어린이 자폐스펙트럼장애 핵심증상 개선에 대한 유효성 및 안전성을 확인하고 임상 2상을 성공적으로 마쳤다고 28일 밝혔다.
아스트로젠은 식품의약품안전처에 2상 임상시험 결과보고서 제출을 완료했으며 최근 3상 임상시험계획서(IND)를 신청해 해당 치료제가 소아 자폐스펙트럼장애 핵심증상에 대한 치료제로 출시될 가능성이 크게 높아졌다.
자폐스펙트럼장애 핵심증상은 사회적 의사소통 및 상호작용의 지속적인 결함과 제한적이고 반복적인 행동이다. 현재 핵심증상을 개선하는 치료제는 없다.
아스트로젠은 2021년 상반기 자폐스펙트럼장애로 진단받은 만 2~11세 어린이 총 151명을 대상으로 전국 주요 대학병원에서 AST-001 치료제의 유효성 및 안전성 평가를 위한 2상 임상시험을 완료했다.
2상 임상시험에서 일차 유효성 평가변수인 바인랜드 적응행동척도 조합점수에서 위약(시험약 효과를 감정할 목적의 대조약) 대비 시험약에서 통계적으로 유의한 개선이 확인됐다. 바인랜드 적응행동 조합점수의 하위 영역 중 의사소통 영역과 운동기술 영역에서도 위약 대비 시험약의 유의성을 보였다. 또 전반적 임상 인상 중증도 척도 및 부모 양육스트레스 평가도 유의성을 확인해 자폐스펙트럼장애 2상 임상시험 목적을 성공적으로 달성했다.
임상시험 책임자로 참여한 정유숙 삼성서울병원 소아정신건강의학과 교수는 “보건복지부 질병 분류별 통계에 따르면 소아기 자폐증은 2011년 4173명에서 2021년 1만2988명으로 약 3배 증가해 높은 증가율을 보이고 있다”며 “2상 임상시험 결과를 통해 자폐스펙트럼장애 핵심 증상의 치료적 유의성과 안전성을 확인할 수 있었다”고 말했다.
한편 아스트로젠은 스타벤처육성사업 등 창업기업 맞춤형 지원으로 성장한 기업이다. 2020년 중소벤처기업부 아기유니콘, 2021년 대구시 Pre-스타기업에 선정됐으며 대구시 기업공개(IPO)지원사업을 발판으로 코스닥 상장을 준비하고 있다.
대구=정재훈기자 jhoon@etnews.com
