미국 식품의약청(FDA)은 백혈병 유전자 치료법을 최초로 승인했다.
뉴욕타임즈는 FDA가 면역세포에 암세포를 죽이는 유전자를 넣어 B세포 급성 림프구성 백혈병환자에 주입하는 유전자요법을 승인했다고 보도했다.
노바티스는 펜실베이니아 대학 연구팀 라이선스 받아 '킴리아'라는 유전자 요법을 만들었다.
기존 유전자치료제는 비정상 유전자를 정상으로 바꾼다. 킴리아는 환자에서 채취한 면역세포(T세포)에 혈액암 세포를 공격해 죽이도록 명령하는 새로운 유전자를 넣어 환자에게 다시 주입한다.
표준 치료법이 듣지 않거나 재발한 소아와 청소년 중증 환자 63명에게 이 치료법을 임상 시험한 결과 3개월 안에 83%가 암세포가 사라졌다.
2012년 6살 때 죽음이 임박한 상태에서 필라델피아 아동병원에서 최초로 이 치료법을 시술받은 에밀리 화이트헤드는 12살이 된 현재 5년 넘게 생존했다. 이 유전자 치료를 받으려면 먼저 면허를 받은 메디컬센터에 가야 한다. 메디컬센터는 환자의 혈액에서 T세포를 채취, 냉동해 노바티스로 보낸다.
노바티스는 T세포에 새로운 유전자를 주입, 증식해 냉동한 다음 메디컬센터로 보내 환자에게 주입한다. 22일이 소요된다. 노바티스는 1개월 안에 우선 20개 메디컬센터를 시술 의료기관으로 지정하고 금년 말까지 32개로 늘릴 계획이다.
시술 과정에서 면역체계가 과잉반응을 나타내는 이른바 '사이토카인 폭풍(cytokine storm)'이 나타날 수 있다. 시술이 허가된 의료기관은 심각한 부작용에 대처할 수 있는 능력과 약(톨리시주맙)을 갖춰야 한다. 사이토카인 폭풍으로 고열, 저혈압, 폐울혈, 신경장애 같은 생명을 위협할 수 있는 상황이 발생한다.
치료비는 환자당 47만5000달러로 고가다. 환자 대부분은 의료보험 급여가 가능할 것으로 보인다. 노바티스는 의료보험이 없거나 보험 급여가 치료비에 못 미치는 환자를 위한 지원 계획을 세웠다.
김인순기자 insoon@etnews.com