식품의약품안전처는 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원(GIFT)' 대상 2호, 3호로 희귀질환 치료제 네페콘캡슐(부데소니드)과 페그세타코플란 주사제(페그세타코플란)를 지정했다고 7일 밝혔다.
네페콘캡슐은 요중 단백질 대 크레아티닌 비율이 1.5 이상으로 빠른 진행 위험이 있는 성인 원발성 IgA 신병증 치료에 사용하는 의약품이다. 식약처는 “현재 해당 질병에 대한 치료제가 없어 새롭게 환자 치료에 사용될 수 있도록 GIFT 대상으로 지정했다”고 밝혔다.
IgA 신병증은 면역글로불린 A로 인해 사구체신염을 유발하는 희귀 자가면역질환으로 국내 환자는 약 9000여명이다. 네프콘캡슐은 이미 시판되어 사용 중인 성분(부데소니드)을 이용해 새로운 효능·효과를 개발한 의약품이다. 식약처는 “적응증을 새롭게 추가할 때도 GIFT 대상으로 지정될 수 있다”고 설명했다.
페그세타코플란 주사제는 발작성 야간 혈색소뇨증 치료에 사용하는 의약품이다. 기존 치료법보다 효력이 개선된 의약품을 환자에게 신속하게 제공하기 위해 GIFT 대상으로 지정했다.
발작성 야간 혈색소뇨증는 용혈 현상(적혈구 밖으로 헤모글로빈이 탈출하는 현상)으로 인해 야간에 혈색 소변을 보는 질환이다. 국내 환자는 약 500여명으로 추산된다.
GIFT 대상은 △심사 기간 최소 25% 단축(예: 120근무일→90근무일) △준비된 자료부터 먼저 심사하는 수시 동반심사 적용 △품목설명회·보완설명회 등 심사자와 개발사 간 긴밀한 소통 △규제 관련 전문 컨설팅 등 신속한 제품화를 위한 다양한 지원을 받는다.
식약처는 “앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 GIFT 프로그램을 효과적으로 운영하여 혁신의약품의 개발과 신속한 제품화를 적극 지원하겠다”고 말했다.
김시소기자 siso@etnews.com
